- Η κανακινουμάμπη είναι η πρώτη και η μόνη βιολογική θεραπεία εγκεκριμένη από τον FDA των ΗΠΑ για ασθενείς με TRAPS, HIDS/MKD και FMF
- Αυτές οι τρεις ταυτόχρονες εγκρίσεις που ελήφθησαν στο πλαίσιο της Διαδικασίας Αξιολόγησης Κατά Προτεραιότητα του FDA κατόπιν του χαρακτηρισμού του φαρμάκου ως επαναστατική θεραπεία για την κάλυψη των ανεκπλήρωτων αναγκών των ασθενών
- Η κανακινουμάμπη παρέχει ταχύ, διατηρούμενο και πλήρη έλεγχο της νόσου για τους ασθενείς που πάσχουν από αυτά τα σπάνια και πολύ σοβαρά Σύνδρομα Περιοδικού Πυρετού
Η κανακινουμάμπη είναι η πρώτη
και η μόνη εγκεκριμένη από τον FDA βιολογική θεραπεία για το σχετιζόμενο με τον
υποδοχέα του παράγοντα νέκρωσης των όγκων περιοδικό σύνδρομο (TRAPS), το
σύνδρομο υπερέκκρισης IgD με περιοδικό πυρετό (HIDS)/την ανεπάρκεια της
μεβαλονικής κινάσης (MKD) και τον οικογενή μεσογειακό πυρετό (FMF). Και οι
τρεις παθήσεις ανήκουν σε μια ομάδα σπάνιων αυτοφλεγμονωδών νοσημάτων που
ονομάζονται Σύνδρομα Περιοδικού Πυρετού1, τα οποία αναφέρονται
επίσης και ως Κληρονομικοί Περιοδικοί Πυρετοί (HPF). Το συνηθέστερο σύνδρομο
είναι ο FMF, ο οποίος προσβάλλει κυρίως άτομα που προέρχονται από την περιοχή
της Ανατολικής Μεσογείου. Προσβάλλει από 1 στα 250 έως 1 στα 1.000 άτομα σε
αυτούς τους πληθυσμούς, πολλά από τα οποία είναι παιδιά2.
«Η εξασφάλιση τριών
ταυτόχρονων εγκρίσεων από τον FDA για την κανακινουμάμπη είναι ένα ορόσημο για
τους ανθρώπους που πάσχουν από αυτές τις πολύ σοβαρές νόσους», δήλωσε ο Paul Hudson, CEO της Novartis
Pharmaceuticals. «Υπάρχει μια επιτακτική ανεκπλήρωτη ανάγκη σε
αυτές τις παθήσεις, ιδιαίτερα στα παιδιά και η Novartis είναι υπερήφανη που
μπορεί να παράσχει μια νέα θεραπευτική επιλογή σε αυτούς που την χρειάζονται
τόσο απεγνωσμένα.»
Οι εγκρίσεις του FDA βασίζονται στα αποτελέσματα από την βασική μελέτη Φάσης
ΙΙΙ CLUSTER η οποία κατέδειξε ταχύ (την
Ημέρα 15) και διατηρούμενο έλεγχο της νόσου με την κανακινουμάμπη σε σύγκριση
με το εικονικό φάρμακο σε διάστημα 16 εβδομάδων, σε ασθενείς που πάσχουν από
TRAPS, HIDS/MKD ή FMF2. Ως αποτέλεσμα των δεδομένων αυτών, ο FDA χαρακτήρισε
την κανακινουμάμπη ως επαναστατική θεραπεία και ενέκρινε διαδικασίες
αξιολόγησης κατά προτεραιότητα για καθεμία από τις τρεις παθήσεις των Συνδρόμων
Περιοδικού Πυρετού.
Τα Σύνδρομα Περιοδικού Πυρετού είναι μια ομάδα
σπάνιων αυτοφλεγμονωδών νοσημάτων που προκαλούν επίμονους πυρετούς που μπορεί
να συνοδεύονται από αρθραλγία, οίδημα, μυϊκό άλγος και δερματικά εξανθήματα με
επιπλοκές οι οποίες μπορεί να είναι απειλητικές για τη ζωή1. Η
κανακινουμάμπη είναι
ήδη εγκεκριμένη και κυκλοφορεί στις ΗΠΑ και την Ευρώπη ως μια αποτελεσματική
και καλά ανεκτή θεραπεία για ένα άλλο Σύνδρομο Περιοδικού Πυρετού
– τα σχετιζόμενα
με την κρυοπυρίνη περιοδικά σύνδρομα (CAPS), καθώς και ένα άλλο αυτοφλεγμονώδες
νόσημα – τη συστημική νεανική ιδιοπαθή αρθρίτιδα (SJIA). Τον Αύγουστο του 2016,
η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την επέκταση της άδειας της κανακινουμάμπης για
τη θεραπεία των ασθενών που πάσχουν από τη νόσο Still των ενηλίκων (AOSD).
Σχετικά με τα
Σύνδρομα Περιοδικού Πυρετού
Τα Σύνδρομα Περιοδικού Πυρετού είναι μια ομάδα νοσημάτων που
προκαλούν σοβαρό υποτροπιάζοντα πυρετό και παθολογική φλεγμονή μέσω μη
λοιμώδους ενεργοποίησης του ανοσοποιητικού συστήματος. Οι περισσότεροι ασθενείς
παρουσιάζουν συμπτώματα κατά τη βρεφική ή την παιδική ηλικία, ωστόσο σε
κάποιους ασθενείς η πάθηση καθίσταται εμφανής ή διαγιγνώσκεται στην ενήλικη ζωή1,2.
Οι προηγούμενες θεραπείες για αυτά τα σπάνια νοσήματα
περιελάμβαναν από του στόματος αντιφλεγμονώδη φάρμακα, όπως κορτικοστεροειδή,
τα οποία χρησιμοποιούνταν μόνο για τη διαχείριση των συμπτωμάτων. Ενώ και άλλα
φάρμακα, όπως τα μη στεροειδή αντιφλεγμονώδη φάρμακα, έχουν χρησιμοποιηθεί
επίσης για τη μείωση των συμπτωμάτων, δεν βοηθούν στην πρόληψη ή τη μεταβολή
της συνολικής πορείας μιας έξαρσης1.
Σχετικά με την
κανακινουμάμπη
Η κανακινουμάμπη είναι ένα εκλεκτικό, υψηλής συγγένειας, ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που αναστέλλει την ιντερλευκίνη-1 (IL-1) βήτα, η οποία αποτελεί σημαντικό μέρος των μηχανισμών άμυνας του ανοσοποιητικού συστήματος του σώματος4. Η υπερβολική παραγωγή IL-1β παίζει εξέχοντα ρόλο σε ορισμένες φλεγμονώδεις νόσους5,6. Η κανακινουμάμπη δρά μπλοκάροντας τη λειτουργία της IL-1β για ένα παρατεταμένο χρονικό διάστημα, αναστέλλοντας έτσι τη φλεγμονή που προκαλείται από την υπερπαραγωγή αυτής4.
Η κανακινουμάμπη έχει επί του παρόντος λάβει έγκριση και
κυκλοφορεί στην αγορά για τη θεραπεία της SJIA στις ΗΠΑ και την ΕΕ, καθώς και
για τη θεραπεία της AOSD και τη συμπτωματική θεραπεία της ανθεκτικής οξείας
ουρικής αρθρίτιδας στην ΕΕ. Η κανακινουμάμπη έχει επίσης λάβει έγκριση σε πάνω
από 70 χώρες, όπως οι χώρες της ΕΕ, η Ελβετία, ο Καναδάς και η Ιαπωνία, για τη
θεραπεία των Συνδρόμων Περιοδικού Πυρετού CAPS: σπάνιες, χρόνιες, γενετικές
διαταραχές με πολύ σοβαρά συμπτώματα. Στις ΗΠΑ, η κανακινουμάμπη έχει λάβει έγκριση για δύο από
τους υποτύπους των CAPS: το σύνδρομο Muckle-Wells (MWS) και το οικογενές
αυτοφλεγμονώδες σύνδρομο εκ ψύχους (FCAS). Οι εγκεκριμένες ενδείξεις ενδέχεται
να διαφέρουν ανάλογα με την εκάστοτε χώρα.
Δήλωση αποποίησης
Το παραπάνω δελτίο περιέχει δηλώσεις σχετικά με μελλοντικές εξελίξεις, οι οποίες μπορούν να προσδιοριστούν από τη χρήση λέξεων όπως «χαρακτηρισμοί ως επαναστατική θεραπεία», «επαναστατική θεραπεία» ή παρόμοιους όρους, ή από ρητές ή έμμεσες διατυπώσεις αναφορικά με ενδεχόμενες νέες ενδείξεις ή ενδεχόμενη νέα επισήμανση της κανακινουμάμπης ή σχετικά με ενδεχόμενα μελλοντικά έσοδα από την κανακινουμάμπη. Δεν θα πρέπει να βασίζεστε υπέρ το δέον στις δηλώσεις αυτές. Αυτού του τύπου οι δηλώσεις σχετικά με μελλοντικές εξελίξεις βασίζονται στις τρέχουσες αντιλήψεις και προσδοκίες της διοίκησης αναφορικά με μελλοντικά συμβάντα και υπόκεινται σε σημαντικούς γνωστούς και άγνωστους κινδύνους και αβεβαιότητες. Σε περίπτωση που υλοποιηθούν ένας ή περισσότεροι από αυτούς τους κινδύνους ή τις αβεβαιότητες, ή αποδειχθούν εσφαλμένες οι βασικές υποθέσεις, τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτά που αναφέρονται στις δηλώσεις σχετικά με μελλοντικές εξελίξεις. Δεν μπορεί να υπάρξει καμία εγγύηση ότι η κανακινουμάμπη θα υποβληθεί προς έγκριση ή θα εγκριθεί για επιπρόσθετες ενδείξεις ή πρόσθετη επισήμανση σε οποιαδήποτε αγορά ή σε οποιαδήποτε συγκεκριμένη χρονική στιγμή. Ούτε μπορεί να υπάρξει καμία εγγύηση ότι η κανακινουμάμπη θα είναι εμπορικά επιτυχές στο μέλλον. Συγκεκριμένα, οι προσδοκίες της διοίκησης σχετικά με την κανακινουμάμπη θα μπορούσαν να επηρεαστούν, μεταξύ άλλων, από εγγενείς αβεβαιότητες της έρευνας και της ανάπτυξης, όπως τα μη αναμενόμενα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών και η πρόσθετη ανάλυση των υφιστάμενων κλινικών δεδομένων, οι απροσδόκητες ενέργειες εκ μέρους των ρυθμιστικών αρχών ή καθυστερήσεις ή κυβερνητικές ρυθμίσεις εν γένει, η δυνατότητα της εταιρείας να αποκτήσει ή να διατηρήσει την προστασία των δικαιωμάτων πνευματικής ιδιοκτησίας της, οι γενικότερες οικονομικές και βιομηχανικές συνθήκες, οι διεθνείς τάσεις όσον αφορά τη συγκράτηση των δαπανών στον χώρο της υγείας, συμπεριλαμβανομένων των συνεχών πιέσεων για μείωση των τιμών, τα μη αναμενόμενα ζητήματα ασφάλειας, ποιότητας ή κατασκευής, καθώς και κάθε άλλοι κίνδυνοι και παράγοντες που αναφέρονται στο τρέχον έντυπο Form 20-F της Novartis AG που έχει κατατεθεί στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ. Η Novartis παρέχει τις πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δελτίο τύπου ως έχουν σήμερα και δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να επικαιροποιήσει τις δηλώσεις περί μελλοντικών εξελίξεων που περιέχονται στο παρόν δελτίο ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών συμβάντων ή για οποιονδήποτε άλλο λόγο.
Σχετικά με τη
Novartis
Η
Novartis παρέχει καινοτόμες λύσεις υγείας που ικανοποιούν τις εξελισσόμενες
ανάγκες των ασθενών και των κοινωνιών. Η Novartis εδρεύει στη Βασιλεία της
Ελβετίας και προσφέρει ένα διαφοροποιημένο χαρτοφυλάκιο για την καλύτερη δυνατή
κάλυψη των αναγκών αυτών: καινοτόμα φάρμακα, οφθαλμιατρικά προϊόντα και
οικονομικά γενόσημα. Η Novartis είναι η μόνη πολυεθνική εταιρεία που κατέχει
ηγετική θέση σε αυτούς τους τομείς. Το 2015, ο Όμιλος σημείωσε καθαρές πωλήσεις
ύψους 49,4 δις δολαρίων ΗΠΑ, ενώ οι δαπάνες Έρευνας και Ανάπτυξης σε ολόκληρο
τον Όμιλο ανήλθαν σε περίπου 8,9 δις δολάρια ΗΠΑ (8,7 δις δολάρια ΗΠΑ εάν
αφαιρέσουμε τα έξοδα απομειώσεων και αποσβέσεων). Οι εταιρείες του Ομίλου
Novartis απασχολούν περίπου 118.000 συνεργάτες πλήρους απασχόλησης. Τα προϊόντα
της Novartis είναι διαθέσιμα σε περισσότερες από 180 χώρες σε όλο τον κόσμο.
Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε τη διεύθυνση http://www.novartis.com.
Η Novartis βρίσκεται στο Twitter. Εγγραφείτε για να ακολουθήσετε τη @Novartis στη διεύθυνση http://twitter.com/novartis
Για περιεχόμενο πολυμέσων της Novartis, επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.novartis.com/news/media-library
Για
ερωτήσεις σχετικά με τον ιστότοπο ή την απαιτούμενη εγγραφή, επικοινωνήστε μαζί
μας στο email media.relations@novartis.com
Παραπομπές
1.Cleveland
Clinic. Periodic Fever Syndrome. Available at: https://my.clevelandclinic.org/services/orthopaedics-rheumatology/diseases-conditions/periodic-fever-syndrome. Accessed September 2016.
2. National Amyloidosis Centre. Amyloidosis
Patient Information Site: The inherited periodic fever syndromes – general
information. Available at: www.amyloidosis.org.uk/fever-syndromes/inherited-fever-syndromes/.
Accessed September 2016.
3. F. De Benedetti et al. Efficacy And
Safety of Canakinumab in Patients With Periodic Fever Syndromes
(Colchicine-Resistant FMF, HIDS/MKD And TRAPS) Results From a Phase 3, Pivotal
Umbrella Trial Oral presentation at the
2016 PReS Annual Meeting, Genova, Italy, September 2016. Oral presentation
number O1. Available et: https://b-com.mci-group.com/Abstract/Statistics/AbstractStatisticsViewPage.aspx?AbstractID=323657
Accessed October 2016
4. Dhimolea E. Canakinumab, MAbs. 2010 Jan-Feb;2(1):3-13.
5. Jesus AA, Goldbach-Mansky R. IL-1 blockade in autoinflammatory syndromes. Annu Rev Med. 2014;65:223-244.
6. Toker O, Hashkes PJ. Critical appraisal of canakinumab in the treatment of adults and children with cryopyrin-associated periodic syndrome (CAPS). Biologics. 2010;4:131-138.
Για περισσότερες πληροφορίες:
Νατάσα Χατζηπρίμου
Τηλ: 210 2897028
natasa.chatziprimou@novartis.com